FDA监管审评进展 - 美国食品药品监督管理局已接受BioMarin关于VOXZOGO® (vosoritide)用于软骨发育不全儿童的补充新药申请，旨在将药物从加速批准转为完全批准 [1] - FDA设定的处方药使用者费用法案目标行动日期为2027年2月28日 [1] 临床数据与支持依据 - 此次sNDA提交得到了三项正在进行的研究（111-205、111-208和111-302）的大量长期安全性和有效性数据的支持 [2] - 临床数据表明，在软骨发育不全儿童中，除了年度化生长速度外，在多个骨骼生长相关指标上均显示出有意义的改善 [2] - 提交给FDA的完整数据包包含了软骨发育不全研究药物中最长的疗效和安全性数据 [2] 药物背景与市场地位 - VOXZOGO于2021年获得FDA加速批准，该途径基于可能合理预测临床获益的指标，使患者能更快获得药物 [3] - 如果获批，VOXZOGO将成为首个基于包括成年身高结果和长期随访评估的其他临床指标在内的全面临床数据包，从加速批准转为传统批准的软骨发育不全疗法 [2] - VOXZOGO是唯一获批用于支持软骨发育不全儿童从出生开始生长的药物，国际共识指南建议尽早开始使用VOXZOGO [8] - 自2021年首次获批以来，VOXZOGO已在超过50个国家帮助了超过5,000名婴幼儿和儿童 [8] 疾病概况与目标患者 - 软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良形式，导致人体比例失调的身材矮小，其特点是软骨内骨化减慢 [4] - 全球软骨发育不全的发病率约为每25,000名活产婴儿中有一例 [5] - 超过80%的软骨发育不全儿童父母身高正常，该病症是自发基因突变的结果 [5] - VOXZOGO正在生长板仍“开放”的儿童中进行测试，通常是18岁以下的儿童，大约25%的软骨发育不全患者属于此类别 [5] 药物作用机制与研发重点 - VOXZOGO是一种C型利钠肽类似物，作为FGFR3下游信号通路的正调节剂，以促进软骨内骨生长 [7] - 公司通过正在进行的研究，继续评估VOXZOGO对软骨发育不全患者相关的关键临床终点，如臂展、胫骨弯曲、身体比例、脊柱形态和生活质量指标 [9] 公司概况与研发管线 - BioMarin是一家领先的全球罕见病生物技术公司，专注于为患有基因定义疾病的患者提供药物 [18] - 公司成立于1997年，拥有九种商业疗法以及强大的临床和临床前研发管线 [18]