核心批准与市场意义 - 美国FDA于2026年7月17日授予诺华Fabhalta (iptacopan)完全批准，用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的肾功能下降 [1] - 此次批准是基于优先审评资格，该药此前已于2024年8月获得FDA加速批准用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿 [1] - Fabhalta是一种首创的补体抑制剂，此次完全批准强化了其在IgAN治疗中通过靶向补体激活等潜在疾病机制以保护肾功能的作用 [1][2][5] 疾病背景与未满足需求 - IgAN是一种慢性免疫介导性疾病，全球每年新诊断率约为每百万人25例，是最常见的自身免疫性肾病之一 [2] - 高达50%的持续性蛋白尿IgAN患者会在诊断后10至20年内进展为肾衰竭，通常需要透析和/或肾移植，给患者带来沉重负担 [2] - 历史上，这类疾病获得的资金和研究较少，治疗格局主要集中在反应性或终末期疾病管理，给患者带来身体、情感和经济上的重大负担 [10] 关键临床数据 - 批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究数据，结果显示与安慰剂相比，Fabhalta在两年内将估算肾小球滤过率年化下降速度从-5.7 mL/min/1.73 m²/年减缓至-3.0 mL/min/1.73 m²/年，显示出统计学显著且具有临床意义的改善 [3] - Fabhalta在两年内使eGFR下降速度较安慰剂减缓了48% [7] - 在蛋白尿改善方面，早在治疗两周就观察到具有临床意义的改善，并在整个治疗期间持续减少 [7] 药物机制与安全性 - Fabhalta是一种口服的因子B抑制剂，选择性靶向替代补体途径，这是IgAN中肾小球炎症和肾损伤的关键驱动因素之一 [8] - 该研究显示Fabhalta具有有利的安全性特征，与先前报告数据一致，在IgAN患者中最常见的不良事件是腹痛、头晕和恶心 [4] - 该药可能增加由荚膜细菌引起的严重感染风险，需通过风险评估与缓解策略计划获取，并要求患者在治疗前接种适当的疫苗 [4] 公司战略与患者可及性 - 诺华致力于通过其不断增长的IgAN产品组合（包括Fabhalta、Vanrafia和研究性化合物zigakibart）来支持患者群体，为医生提供不同作用机制的靶向疗法选择 [5] - 公司承诺通过多种支持计划帮助IgAN患者获得Fabhalta，在美国，近100%的患者每月自付费用为10美元或更少 [5] - 诺华在肾脏疾病领域拥有超过40年的历史，其产品组合旨在靶向疾病的根本原因，以保护肾脏健康，延迟或预防透析和/或移植 [9][10]