文章核心观点 - 公司公布ANX1502一期单剂量递增和多剂量递增健康志愿者研究结果，该药物达到目标血清水平，支持2024年开展冷凝集素病概念验证临床研究 [1] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，采用独特科学方法阻止C1q和经典补体途径激活，专注关闭C1q，开发针对多疾病的治疗药物管线，有格林-巴利综合征和地理萎缩概念验证数据，正推进中后期临床试验 [4] 研究情况 - 一期临床试验是随机、双盲、安慰剂对照单剂量递增和多剂量递增研究，评估ANX1502液体悬浮制剂在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [2] - 研究评估单剂量25mg - 1050mg和多剂量200mg每日两次 - 525mg每日两次的ANX1502 [2] - 单剂量递增和多剂量递增队列均观察到剂量比例药代动力学和活性药物靶向水平 [2] - 525 - 1025mg单剂量ANX1502可抑制基线C4d高于中位数的健康志愿者血清C4d水平 [2] - 各剂量下ANX1502总体耐受性良好，有轻至中度治疗突发不良事件，最常见为胃肠道不良事件，无严重不良事件和显著临床或实验室检查结果 [2] 未来计划 - 完成冷凝集素病概念验证研究后，公司计划评估ANX1502在严重补体介导自身免疫性疾病中的应用，以提高疗效并提供方便的长期给药方案 [3]