文章核心观点 - 奥库根公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）对OCU400三期临床试验设计关键方面的认可，计划于2024年初启动该试验，这将推动产品开发和许可进程，满足色素性视网膜炎（RP）患者未被满足的需求 [1][3] 公司进展 - 公司获得FDA对OCU400三期临床试验设计关键方面的认可，基于正在进行的一期/二期研究的初步结果，包括研究终点、患者招募策略和为期一年的研究时长 [1][2] - 公司计划于2024年初启动OCU400的三期临床试验，该试验将根据OCU400潜在的基因无关作用机制，招募更广泛的RP患者群体，包括具有最常见RHO基因突变的患者 [1][2] 产品优势 - OCU400已获得孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）指定，FDA对三期研究设计关键方面的认可使公司能够自信地推进产品开发和许可工作 [3] 行业情况 - 目前美国约有11万名RP患者，全球有160万名患者，其中超过10%的患者有RHO基因突变，推进OCU400进入三期临床开发是满足RP患者群体未被满足需求的重要一步 [4] 公司简介 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司还在传染病和骨科疾病领域推进研究 [5]