文章核心观点 - 2023年生物技术板块在经历困难后表现良好，受大型制药公司并购潮推动，SPDR® S&P Biotech ETF（XBI）飙升 行业虽曾因多种因素遇冷，但新研究领域成果使该板块投资价值提升 分析师分享2023年成功投资建议，同时指出部分失误 并推荐2024年有望股价表现出色的3家公司和2家“ wildcard ”公司 [2][3][7] 行业现状 - 生物技术板块在经历困难后于2023年末表现良好，受大型制药公司并购潮推动，XBI飙升 [2][3] - 2021年2月XBI达166美元高位后，因大量IPO、利率上升、通胀失控和对现金消耗与药物审批的担忧，投资者撤资，2022年6月XBI跌至约65美元，跌幅超60%，2023年10月底仍处该水平 [5][6] - 全球经济复苏，新研究领域成果使生物技术板块投资价值提升，新药物类别有望长期存在 [7] 2023年投资建议成果 - 分析师2023年推荐的部分股票取得良好收益，如BridgeBio自2月推荐后股价上涨超250%，Rocket Pharmaceuticals自同月推荐后上涨超60%等 [8][9] - 部分投资建议失败，如细胞疗法股票大多下跌，部分预测下跌的股票上涨，如Harmony Bio、Cerevel Therapeutics和TG Therapeutics [10] 2024年推荐公司 Madrigal Pharmaceuticals - 有望在2024年赢得“ NASH Dash ”，其NASH候选药物Resmetirom的PDUFA日期为3月14日 [13] - 2018年发布Resmetirom的2期研究结果后股价上涨，等待3期数据期间市场信心下降，股价下跌，2022年12月发布积极3期数据后股价飙升 [14][15] - 若获批，Resmetirom将是该市场唯一获批药物，分析师预计峰值收入约25亿美元，也有更谨慎预测为10亿美元，公司当前市值46亿美元，股价约230美元 [17] - 存在竞争威胁，如Viking Therapeutics开发类似药物，Eli Lilly和Novo Nordisk的减肥药物可能获批用于NASH，但公司有先发优势，获批后市值有望上涨50% [18][19] Intra - Cellular Therapies - Bristol - Myers Squibb和AbbVie的收购行为凸显Intra - Cellular Therapies的价值，公司2019年Caplyta获批用于精神分裂症，2021年获批用于双相情感障碍 [20][21] - 2023年Q3 Caplyta收入1.26亿美元，同比增长75%，处方量同比增长71%，前9个月收入3.31亿美元，净亏损1.25亿美元，预计2024年收入4.6 - 4.7亿美元 [22] - 公司虽未盈利，但排除研发费用后EBITDA为正，研发资金用于开发Caplyta成分lumateperone治疗重度抑郁症，两项3期研究预计2024年第一、二季度公布结果 [23] - 分析师认为Caplyta峰值销售额可能超40亿美元，若获批用于抑郁症，公司估值将显著提升 公司股价近一个月上涨20%，可能受收购传闻影响，若传闻属实，公司估值有望达两位数，即使不属实，抑郁症数据公布也可能推动股价上涨 [24][25] Ionis - 分析师9月推荐Ionis股票，股价已上涨25%，公司专注反义技术，有4种获批药物 [27] - 与Alnylam和Arrowhead相比，Ionis市值仅70亿美元，更具投资价值 公司有增长计划，通过自有药物收入和与大型制药公司合作的里程碑付款获利，潜在收入超230亿美元，还可获得高达20%的特许权使用费 [28][29] - 公司亏损，收入自2019年下降，2022年为5.87亿美元，净亏损2.7亿美元 但有丰富的管线机会，Eplontersen获批，AstraZeneca将支付高达33.85亿美元的里程碑付款，分析师预计峰值销售额超10亿美元 [30][31] - 公司正在开发3种自有候选药物，Olezarsen有潜力成为重磅药物，Donidalorsen预计峰值收入约5亿美元 公司有能力推出可获批药物，预计2030年实现30亿美元的年收入，当前现金超20亿美元，未来前景光明 [32][33][36] 2024年“ wildcard ”公司 Iovance Biotherapeutics - 2023年股价波动大，10月中旬跌至3美元，目前涨至超8美元，公司接近获得针对实体肿瘤癌症（黑色素瘤）的体外细胞疗法的历史性批准 [39] - Lifileucel治疗晚期黑色素瘤正在接受FDA审查，PDUFA日期为2024年2月24日，已推迟3个月 若获批，分析师预计收入超7亿美元，甚至可能超10亿美元 [40] - 数据相对较强，客观缓解率为36%，缓解持续时间为36个月，但疗法持久性存疑，若获批，公司市值超20亿美元，股价可能大幅上涨，还可能成为大型制药公司的并购目标 [41] Verve Therapeutics - 公司与Eli Lilly合作开发针对心血管疾病的体内基因疗法，体外细胞疗法有局限性，体内疗法可能是更优选择，但尚未有商业批准 [42][43] - 公司研究曾因一名患者出现心肌梗死导致股价下跌，但治疗数据有前景，部分患者血液中PCSK9蛋白和LDL - C降低 若安全问题得到解决，可能在基因疗法上取得重大突破 [45][46][48] - FDA解除对公司候选药物在美国的临床暂停，有望加速该领域发展 [49]