文章核心观点 - 再鼎医药宣布《新英格兰医学杂志》发表repotrectinib治疗ROS1阳性非小细胞肺癌的TRIDENT - 1研究数据，该药物展现高响应率和持久活性，已获中美监管机构认可 [1][4] 研究相关情况 - Turning Point Therapeutics赞助并设计全球注册性TRIDENT - 1研究，2022年8月百时美施贵宝收购该公司及repotrectinib资产，再鼎医药参与试验并招募81名患者 [2] - TRIDENT - 1是评估repotrectinib在晚期实体瘤患者中疗效和安全性的首次人体1/2期研究，519名患者接受至少一剂治疗，103人参与1期，416人参与2期，主要终点为最大耐受剂量、推荐2期剂量和确认客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期和安全性 [3] 药物相关情况 - repotrectinib是针对ROS1和NTRK致癌驱动因子的下一代酪氨酸激酶抑制剂，是首个针对ROS1阳性转移性非小细胞肺癌和NTRK融合肿瘤的下一代TKI，旨在解决疾病进展的关键驱动因素 [5] - 在中国，repotrectinib已获国家药监局药品审评中心四项突破性疗法认定，适用于不同治疗阶段的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者和NTRK基因融合的晚期实体瘤患者 [6] 监管审批情况 - 基于试验结果，国家药监局药品审评中心接受再鼎医药提交的repotrectinib新药申请，2023年5月获优先审评，11月美国食品药品监督管理局批准其在美国用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成年患者 [4] 公司相关情况 - 再鼎医药是一家创新型、以研究为基础的商业阶段生物制药公司，专注于肿瘤、自身免疫性疾病、传染病和神经科学领域创新产品的发现、开发和商业化 [7] 行业相关情况 - 中国每年新增肺癌患者超80万，非小细胞肺癌约占85%，ROS1重排在非小细胞肺癌患者中的发生率≤2%，ROS1阳性非小细胞肺癌患者常见脑转移，获批的ROS1 TKI颅内活性欠佳 [2]