文章核心观点 Calliditas宣布美国FDA批准Nefecon®延迟释放胶囊用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的肾功能丧失，这是首个获FDA完全批准基于肾功能指标治疗IgA肾病的药物，公司将于2024年第一季度在中国推出该药物，其对中国患者疗效更佳 [1][2] 药物获批情况 - 2021年12月Nefecon®获FDA加速批准途径批准，现成为首个基于肾功能指标获FDA完全批准治疗IgA肾病的药物 [1] - 2023年11月Nefecon®获中国国家药品监督管理局批准 [1] 药物适用人群及效果 - FDA批准Nefecon®用于有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者，无论蛋白尿水平如何 [1] - 两年内Nefecon®组eGFR下降6.11 mL/min/1.73 m²，安慰剂组下降12.0 mL/min/1.73 m²，Nefecon®治疗患者肾功能恶化程度比安慰剂组少50% [1] - 中国亚组分析显示Nefecon®在肾功能、蛋白尿和微血尿方面治疗效果优于全球人群 [1] 各方观点 - 公司首席执行官祝贺合作伙伴获FDA完全批准，称将在2024年第一季度在中国推出该药物以满足患者需求 [2] - 北京大学第一医院教授称Nefecon®为中国患者提供革命性治疗选择，FDA和中国批准让医生能更积极管理疾病 [3] 临床试验结果 - 全球3期试验中Nefecon®在两年内eGFR方面比安慰剂有显著临床相关益处，减少UPCR效果持久，微血尿患者比例下降，且耐受性良好 [4] - NefIgArd临床试验亚组分析显示中国亚组在肾功能预防、蛋白尿减少和微血尿改善方面治疗效果优于全球人群 [5] 药物特性 - Nefecon®是布地奈德的专利口服延迟释放制剂，为肠溶胶囊，在回肠末端释放布地奈德，靶向疾病起源处的粘膜B细胞 [6] 合作协议 - 2019年6月公司与Calliditas达成独家、含特许权使用费许可协议，获Nefecon®在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾和新加坡的开发和商业化独家权利 [7] - 2022年3月协议扩展至韩国 [7] 公司介绍 - 公司是专注为亚洲市场患者开发、制造和商业化变革性药品和疫苗的生物制药公司 [8] - 公司管理团队经验丰富，已建立肾脏疾病、传染病和自身免疫性疾病核心治疗领域的潜在全球一流分子产品组合 [8]