文章核心观点 - 公司宣布美国FDA批准ANAVEX®3 - 71治疗精神分裂症的安慰剂对照2期试验，预计2024年第二季度开始，该药物有望为患者提供新治疗选择 [1] 试验相关信息 - 试验预计2024年第二季度开始，将研究ANAVEX®3 - 71基于协同激活SIGMAR1和M1毒蕈碱受体的能力治疗精神分裂症的阳性、阴性和认知领域症状 [1] - 试验将分两部分，先探索精神分裂症患者的多次递增剂量，再在更大队列中进行28天治疗期，使用阳性和阴性症状量表（PANSS）和ERP生物标志物资格认定联盟确定的新型电生理生物标志物 [2] 药物特性 - ANAVEX®3 - 71是双重SIGMAR1受体激动剂和M1正变构调节剂，具有激动作用，其作用机制可治疗精神分裂症所有症状领域且无标准护理抗精神病药的副作用 [1] - 其双重协同作用机制曾在神经退行性疾病动物模型中显示出持久的促认知作用和行为改善，还能预防阿尔茨海默病动物模型的认知衰退 [1] 行业研究情况 - 新研究揭示精神分裂症与阿尔茨海默病的遗传联系，表明两种疾病可能共享某些机制 [1] - 卡鲁纳治疗公司的双重M1/M4毒蕈碱受体激动剂KarXT近期在精神分裂症患者试验中显示出治疗阳性和阴性症状的疗效，毒蕈碱激动剂此前已在阿尔茨海默病和精神分裂症中被研究 [1] 精神分裂症现状 - 精神分裂症是一种持续且常使人丧失能力的精神疾病，全球约2400万人受影响，美国约280万人受影响，有阳性、阴性和认知障碍三种症状领域 [3] - 由于现有治疗的局限性，患者在维持就业、独立生活和管理人际关系方面常面临困难，约30%的人对治疗无反应，另有50%的人症状仅部分改善或有不可接受的副作用 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性和神经发育障碍等疾病的新型疗法 [1] - 公司的领先候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验，具有恢复细胞稳态等多种特性，曾获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助 [5] - ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，在临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [5]