文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的一次性基因疗法Casgevy获FDA批准用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT），该疗法此前已获批用于治疗同一年龄段的镰状细胞病（SCD），公司认为定价合理，但面临竞争，同时介绍了相关公司股价表现和评级情况 [1][2][4] 产品获批情况 - Casgevy获FDA批准用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT），距获批用于同一年龄段镰状细胞病（SCD）仅一个月，且比预定PDUFA日期提前两个月 [1][2][3] - Casgevy是首个利用CRISPR技术的基因疗法，该技术可选择性删除、修改或纠正特定DNA片段中的致病异常 [2] 产品定价 - Vertex和CRISPR对Casgevy一次性治疗收费220万美元，与SCD治疗收费相同，公司认为考虑到美国TDT患者一生医疗成本超500万美元，此定价合理 [4] 股价表现 - 过去一年，Vertex和CRISPR股价分别上涨41.2%和25.5%，而行业下跌12.2% [5] - 过去一年，Sarepta股价下跌10.4% [14] 疾病及疗法情况 - TDT是一种遗传性血液疾病，患者终生贫血，需频繁输血治疗 [8] - Vertex/CRISPR疗法利用患者血液干细胞，经修改后作为一次性单剂治疗进行造血干细胞移植，但采集干细胞需高剂量化疗，修改干细胞可能需长达六个月 [9] - 目前TDT患者的治疗选择有匹配供体的干细胞移植和bluebird bio的Zyntelgo基因疗法，Zyntelgo于2022年获批 [10] - 在SCD领域，除Casgevy获批外，FDA还批准了bluebird的Lyfgenia基因疗法 [11] 竞争情况 - Casgevy定价220万美元，可能使其相比定价约300万美元的bluebird bio疗法更具优势，但bluebird bio在基因疗法营销方面经验丰富，具有显著优势 [12] 公司评级及业绩 - Vertex Zacks排名为2（买入），CRISPR为3（持有），Sarepta Therapeutics排名也为2（买入） [13] - 过去60天，Sarepta 2023年亏损估计从每股6.95美元改善至6.55美元，2024年每股收益估计从96美分升至2.01美元 [14] - Sarepta过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为48.67%，上一季度盈利超预期72.29% [15]