Ionis Pharmaceuticals宣布新药批准 - Ionis Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ionis和AstraZeneca的WAINUA™（eplontersen）用于成人遗传性甜蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的多发性神经病治疗[2] - WAINUA是唯一一种可通过自动注射器自行注射的治疗ATTRv-PN的药物[2] - WAINUA的批准基于NEURO-TTRansform阶段3研究的积极35周中期分析结果，显示接受WAINUA治疗的患者在血清甜蛋白（TTR）浓度和神经病变（mNIS+7）以及生活质量（QoL）等关键指标上表现出一致和持续的益处[2]