核心观点 Ionis Pharmaceuticals公布2023年成果并展望2024年重要里程碑，2023年在药物研发上取得显著进展，2024年有望在多个药物项目上取得成果，继续推进技术平台发展 [1][2] 2023年成果 - 美国批准WAINUA用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病，QALSODY获加速批准用于治疗SOD - 1肌萎缩侧索硬化症 [1] - 分享WAINUA和olezarsen的积极3期试验结果，olezarsen还在严重高甘油三酯血症的3期项目中进行评估 [1] - 后期管线扩展到9种药物，针对11种潜在适应症进行3期试验，报告了一些额外的积极数据 [1] - 在行业领先的技术平台上取得关键进展，包括多种RNA模式和基因编辑 [1] 2024年预期亮点 WAINUA进展 - 1月在美国推出用于ATTR - PN，等待欧洲药品管理局批准决定及更多国家批准 [3] - 继续ATTR - 心肌病的CARDIO - TTRansform试验，预计2025年最早出数据 [3] olezarsen推进 - 展示详细的3期FCS结果，向美国食品药品监督管理局提交FCS监管申请，可能获批并在美国推出 [4] - 向欧洲药品管理局提交FCS申请，完成严重高甘油三酯血症3期研究的患者招募，预计2025年出数据 [4] donidalorsen成果及申报 - 第一季度公布3期OASIS - HAE结果，年中公布OASIS - Plus转换结果，可能在美国提交遗传性血管性水肿的监管申请 [6] 其他独立研究药物推进 - 到2024年底预计有6个独立神经学项目进入临床开发，包括罕见儿科疾病和严重痴呆症新项目 [8] - 预计公布ION224在非酒精性脂肪性肝炎的2期结果 [8] 合作项目进展 - QALSODY等待欧盟SOD1 - ALS的CHMP和批准决定 [9] - ION582公布安吉尔曼综合征的1/2期临床结果 [9] - ION541公布ALS的2期结果 [9] - IONIS - FB - LRx公布IGA肾病和地理萎缩的2期结果 [9] 公司介绍 Ionis在RNA靶向治疗领域领先超30年，目前有5种上市药物，后期管线有心血管和神经学领域的药物，愿景是成为基因医学领域的领导者 [13]