公司进展与里程碑 - 2023年公司达成所有既定里程碑 包括完成ATH434-201研究的患者招募工作 并在2024年11月完成该研究 预计2025年1月公布顶线结果 [1][4] - ATH434-202研究于2023年启动 针对更晚期的多系统萎缩(MSA)患者 采用开放标签设计 允许进行中期生物标志物分析 预计2024年上半年报告首批患者的6个月初步数据 [1][5] - 2023年12月公布ATH434在帕金森病灵长类模型中的积极数据 首次证明该药物能改善猴子运动功能 并减少受影响脑区的铁沉积 [7] 核心产品ATH434 - ATH434是口服神经退行性疾病治疗药物 通过重新分布脑内过量铁元素 减少α-突触核蛋白聚集 挽救神经元功能 具有治疗MSA和帕金森病的潜力 [3] - 已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定 享有7-10年市场独占期 税收优惠及费用减免等政策支持 [3] - 目前正在进行两项II期临床试验 分别针对早期(ATH434-201)和晚期(ATH434-202)MSA患者 研究周期均为12个月 [4][5] 疾病研究与数据积累 - bioMUSE自然病史研究持续生成关于MSA早期表现的宝贵数据 帮助优化II期试验设计 包括患者选择和关键终点分析 [6] - 2023年与范德比尔特大学医学中心合作 在神经学会议上展示多项研究成果 包括MSA诊断新方法及潜在生物标志物 [6] - MSA是一种罕见且进展迅速的帕金森样疾病 目前尚无延缓疾病进展的治疗方法 主要病理特征是α-突触核蛋白在多个脑区积累 [2]