文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa的首席执行官兼首席财务官发布股东信，回顾2023年进展并介绍2024年预期里程碑，公司资源充足且管线强大，对未来发展充满信心 [1][2][9] 公司发展情况 - 2023年是公司转型之年，从双重上市的药物递送公司Midatech Pharma转变为纳斯达克上市、多资产的治疗公司Biodexa Pharmaceuticals [2] - 2023年12月，公司完成对治疗1型糖尿病的临床阶段分子tolimidone的引进许可 [2] 各项目进展及计划 Tolimidone项目 - 公司引进用于治疗1型糖尿病的II期就绪资产tolimidone，它由辉瑞最初发现，有广泛临床前和毒理学数据，已用于超700名患者，包括2型糖尿病患者 [3] - 公司已委托合同研究组织进行实验，预计2024年第一季度公布在验证模型中β细胞存活和增殖的体外研究数据 [3] - 公司正在开展约16名1型糖尿病患者的IIa期研究，将测试三种剂量，预计2024年底前公布初步数据 [4] MTX110项目 - 公司独特的帕比司他配方与对流增强递送技术结合的项目在临床持续推进，I期研究首组患者招募完成，预计2024年年中公布无进展生存期数据 [5] 弥漫中线胶质瘤（DMG）项目 - DMG是致命儿科脑癌，全球每年约1100例诊断，总生存期8 - 10个月，公司两项I期研究中第一项显示中位总生存期26个月，第二项招募于2023年年中完成，预计2024年第一季度末在大型会议公布结果，年底评估开展关键II期研究的新药研究申请潜力 [7] MTD217项目 - 2023年公司启动临床前项目，探索同时抑制有氧和氧化磷酸化（OXPHOS）途径，已在三种患者来源细胞系中证明MTX110与OXPHOS抑制剂共同给药有高达六倍的协同效应，并建立新专利保护这些组合 [8] - 2023年第四季度建立并验证小鼠LMD模型，预计2024年第一季度末报告体内LMD疗效模型数据，若结果积极，目标是2024年底前提交新药研究申请，2025年第一季度末开始首次临床研究 [8] 公司展望 - 包括2023年12月筹集的600万美元，公司有资源在2024年交付两组临床前数据和三组临床数据，开发管线有五个项目，四个处于临床阶段 [9] 公司简介 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线治疗未满足医疗需求的疾病，主要开发项目包括治疗1型糖尿病的tolimidone和研究侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [15] - Tolimidone是口服、强效和选择性lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有潜力成为一流血糖调节剂 [15] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送将产品以化疗剂量直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [16] - 公司由三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专有药物递送技术支持，总部和研发设施位于英国加的夫 [17]