文章核心观点 - 公司公布在研药物donidalorsen治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期OASIS - HAE研究积极顶线结果，计划向FDA提交新药申请，若获批将成为公司自有药物战略一部分，且该药物将面临竞争 [1][4][9] 研究情况 - OASIS - HAE研究将参与者随机分为三组，两组每四周一次接受80mg剂量donidalorsen治疗，一组每八周一次接受该药物治疗，另一组每八周一次接受安慰剂治疗，均通过皮下注射给药 [2] - 研究达到主要终点，接受80mg剂量donidalorsen治疗的患者HAE发作率显著降低，Q4W组在所有次要终点、Q8W组在关键次要终点上达到统计学意义 [3] - 公司计划在未来医学会议上展示数据，预计2024年年中公布OASIS - Plus开放标签扩展研究数据 [5] 药物背景 - HAE是一种罕见遗传病，会导致手臂、腿部、面部和喉咙严重肿胀甚至致命 [6] - donidalorsen是公司全资管线候选药物，公司计划在美国独立推出该药物，获批后商业发布是公司向患者提供自有药物战略一部分 [9] - 11月公司报告donidalorsen治疗HAE患者的II期开放标签扩展研究两年分析积极数据，各剂量组HAE发作率总体持续平均降低96% [10] 市场表现 - 过去一年公司股价上涨29.4%，而行业下跌6.9% [7] 竞争情况 - 若获批，donidalorsen将与BioCryst Pharmaceuticals的Orladeyo和Takeda的Takhzyro竞争，后两者均为FDA批准的HAE预防性治疗药物 [11] - donidalorsen在给药频率上可能优于Takhzyro，但BioCryst药物为口服药，使用更方便 [12] - Pharvaris上月报告其研究性口服药物deucrictibant治疗HAE发作的中期研究令人鼓舞的数据，40mg剂量组患者月发作率较安慰剂组降低84.5% [13] 公司评级与推荐 - 公司目前Zacks排名为2（买入），医疗保健行业中CytomX Therapeutics排名更好，为1（强力买入） [14] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2023年每股收益预期从亏损10美分变为盈利2美分，2024年亏损预期从22美分收窄至6美分，过去一年其股价下跌40.3% [15] - CytomX Therapeutics过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均盈利惊喜为45.44%，最近一个季度盈利超预期123.53% [16]