临床试验进展 - SPVN06在PRODYGY试验中达到最终剂量递增阶段，获得数据安全监测委员会（DSMB）的积极推荐，允许进入最高剂量组 [1] - 前两个剂量组（每组3名患者）显示出良好的安全性和耐受性 [1] - 公司计划在2024年第二季度启动PRODYGY试验的第二部分，预计在2025年下半年达到主要终点 [3] 产品与技术 - SPVN06是一种突破性基因疗法，旨在减缓或停止视网膜色素变性（RP）患者的疾病进展，适用于不同基因背景的患者 [2] - SPVN06由两种成分组成：一种神经营养因子（RdCVF）和一种减少氧化应激的酶（RdCVFL），协同作用以减缓或停止视锥细胞的退化 [10] - 公司计划在2024年探索SPVN06在治疗地理萎缩（GA）中的应用 [4] 公司背景与战略 - SparingVision是一家专注于视网膜疾病的临床阶段基因组医学公司，致力于通过基因疗法和CRISPR技术提供突破性治疗方案 [8] - 公司与Intellia Therapeutics合作，利用CRISPR-Cas9技术开发基于基因组编辑的眼科疾病治疗方法 [9] - SparingVision的产品SPVN06和SPVN20超越了单一基因校正疗法，提供了针对视网膜色素变性的基因无关治疗方法 [9] 市场与疾病背景 - 视网膜色素变性是全球遗传性失明的主要原因之一，影响约200万患者 [10] - 目前尚无针对不同基因背景的RP患者的获批治疗方法 [10] - 公司计划通过SPVN06治疗RP和干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [10]