公司概况 - BioMarin Pharmaceutical Inc 专注于开发治疗严重威胁生命的疾病 主要针对儿童 公司目前的主要收入来源是其已上市产品 尤其是新药 Voxzogo 用于治疗侏儒症 [1] - 公司近期获批的 Roctavian 是一种基因疗法 用于治疗成人严重血友病A 为公司打开了重要的销售机会 [1] 财务表现与市场表现 - BioMarin 目前拥有 Zacks Rank 1 (强力买入) 评级 过去60天内 公司2024年每股收益预期从3.07美元上升至3.15美元 [4] - 公司股价在过去六个月上涨5.9% 而同期行业指数下跌0.3% [5] - 自2023年7月25日以来 BioMarin 的股价回报率为12.7% 高于医疗生物/遗传学市场的8.23% [6] 主要产品表现 - Voxzogo 是公司关键收入驱动因素 自上市以来销售迅速增长 2023年前九个月销售额达3.241亿美元 同比增长显著 [7] - Vimizim 用于治疗粘多糖贮积症IVA型 销售额持续同比增长 [11] - Palynziq 注射剂在美国市场表现强劲 公司认为其峰值商业机会约为10亿美元 [11] - Naglazyme 和 Brineura 等其他产品也在产生增量销售额 [12] 研发管线进展 - 公司计划启动 Voxzogo 针对新适应症软骨发育不全的关键注册研究 并准备在2024年启动两项新的临床项目 分别评估 Voxzogo 在特发性矮小症和遗传性矮小症中的应用 [8] - Roctavian 是美国和欧洲首个也是唯一一个获批用于治疗成人严重血友病A的一次性基因疗法 [9] - 公司正在开发 BMN 331 用于治疗遗传性血管性水肿 目前处于I/II期研究阶段 [9] - BMN 255 是一种小分子乙醛酸氧化酶抑制剂 正在I/II期研究中用于慢性肝病中的高草酸尿症 [10] 行业比较 - 医疗保健行业中其他表现优异的公司包括 Regeneron Pharmaceuticals Inc CytomX Therapeutics Inc 和 Puma Biotechnology Inc 均拥有 Zacks Rank 1 评级 [13] - Regeneron 2024年每股收益预期从41.57美元提升至43.97美元 过去一年股价上涨28.8% [14] - CytomX Therapeutics 2024年每股亏损预期从21美分收窄至6美分 过去一年股价下跌38.5% [16] - Puma Biotechnology 2024年每股收益预期从62美分提升至69美分 过去一年股价上涨9.2% [18]