文章核心观点 - 公司专注神经退行性疾病疗法开发，管线进展良好且有战略伙伴支持，但无获批产品，面临管线挫折、竞争和资金依赖等挑战 [1][2][12] 公司业务 - 公司开发针对神经退行性疾病的疗法，拥有令人印象深刻的靶向治疗候选药物管线 [1] 战略伙伴关系 - 公司与百健（Biogen）和赛诺菲（Sanofi）等巨头建立战略伙伴关系，为管线开发提供资金 [2] 合作研发项目 - 与百健合作开发用于帕金森病的小分子抑制剂BIIB122/DNL151 [3] - 与赛诺菲合作开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多发性硬化症（MS）的SAR443820/DNL788 [6] 项目进展 - 百健开展的IIb期LUMA研究评估BIIB122/DNL151在早期帕金森病中的效果，有望推进 [5] - 赛诺菲计划在2024年上半年公布评估SAR443820/DNL788治疗ALS的II期HIMALAYA研究的顶线数据，MS的K2 II期研究预计继续进行 [7] - 赛诺菲单独开发的eclitasertib（SAR443122/DNL758）正在进行治疗溃疡性结肠炎的II期研究 [8] 自有候选药物 - 公司后期开发项目中的自有候选药物包括用于治疗MPS II（亨特综合征）的tividenofusp alfa（DNL310）和用于治疗ALS的DNL343 [9] 未来计划 - 公司计划在2024年完成针对MPS II的tividenofusp alfa的II/III期COMPASS研究的受试者招募 [10] - 公司还计划在2024年完成II/III期HEALEY ALS平台研究方案G（DNL343）的受试者招募 [11] 面临挑战 - 公司尚无获批产品，管线挫折将损害其增长前景，神经退行性领域竞争激烈且不断加剧，公司对合作伙伴资金资源的高度依赖是不利因素 [12]