公司动态 - 4D Molecular Therapeutics将于2024年2月5日举办网络直播，讨论4D-150在湿性AMD患者中的2期PRISM临床试验中期数据，并提供项目更新 [1] - 4D-150的2期临床试验中期数据将在2024年2月3日的Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2024会议上首次公布 [1][3] - 网络直播的存档将在4DMT网站的“投资者与媒体”部分提供，存档时间为一年 [2] 产品信息 - 4D-150是一种针对湿性AMD的基因治疗药物，包含定制的R100载体和双转基因有效载荷，能够抑制VEGF A、B、C和PlGF四种血管生成因子 [3] - 4D-150设计为单次低剂量玻璃体内注射，旨在通过视网膜表达转基因而不引起显著炎症 [3] - R100载体通过4DMT的Therapeutic Vector Evolution平台开发，该平台结合了诺贝尔奖技术“定向进化”和约10亿个合成AAV衣壳衍生序列 [5] 行业背景 - 湿性AMD是一种高度流行的疾病，美国每年新增约20万患者，预计未来五年内主要市场（包括美国、欧盟和日本）的湿性AMD患者总数将超过400万 [4] - 湿性AMD的特征是异常血管（脉络膜新生血管）生长到视网膜中央区域，导致视网膜肿胀、出血和瘢痕形成，最终可能导致视力下降甚至失明 [4] 公司概况 - 4D Molecular Therapeutics是一家专注于眼科和肺科领域大市场疾病的临床阶段基因药物公司 [5] - 公司拥有五个临床阶段和两个临床前阶段的产品候选药物，涵盖眼科、肺科和心脏病领域 [5] - 4DMT还通过基因编辑合作推进中枢神经系统（CNS）领域的项目 [5]