文章核心观点 - 丹纳赫公司与创新基因组学研究所合作成立研究中心，旨在开发基于CRISPR的基因编辑疗法，为多种疾病创建新的开发模式，首个目标是针对两种罕见遗传病开发疗法 [1] 合作信息 - 丹纳赫公司与创新基因组学研究所（IGI）于2024年1月9日推出合作中心，名为丹纳赫 - IGI CRISPR疗法灯塔中心，目标是用基于CRISPR的基因编辑永久治疗数百种疾病 [1] - 诺贝尔 laureate 詹妮弗·杜德纳、IGI技术与转化主任费奥多尔·乌尔诺夫将在IGI总部监督中心工作，IGI执行董事布拉德·林盖森也将发挥关键作用 [2] - 该合作是丹纳赫灯塔计划中规模最大的项目，灯塔计划资助开拓性学术研究，重点领域包括基因组药物、精准诊断等 [3] 合作目标与意义 - 丹纳赫公司CEO表示CRISPR有巨大治疗前景，但缺乏标准框架，需各方合作应对挑战；杜德纳认为结合IGI和丹纳赫优势能实现CRISPR疗法的承诺 [4] - 中心第一步目标是为两种罕见遗传病“先天性免疫缺陷”（IEIs）开发基因编辑疗法，IEIs有适合双方联合方法的优势，且目前不是主要基因编辑试验的重点 [4][5] - 灯塔中心目标是开发可扩展平台方法，使新药能快速开发，平台可扩展到更多IEIs、其他罕见病或单基因疾病 [5] 各方职责 - IGI将与加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校的临床医生合作，提供CRISPR工程、非临床模型等方面的专业知识，并设计和执行临床试验 [7] - 丹纳赫运营公司将提供工具、试剂等，简化临床前和临床开发，制定安全和疗效新标准，旗下多家公司将发挥关键作用 [8] 公司介绍 - 丹纳赫是全球领先的生命科学和诊断创新公司，与生物制药和医疗保健客户合作，加速科学技术改善人类健康 [9] - 创新基因组学研究所是湾区领先科研机构的联合项目，科学家有跨学科专业知识，致力于基因组工程研究及相关技术的公众普及和伦理使用 [10]