文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals在非囊性纤维化药物研发上取得进展，其口服非阿片类止痛药VX - 548多项研究结果积极，公司计划2024年年中提交新药申请，同时Vertex与合作伙伴的基因疗法也获FDA批准及标签扩展 [1][5][10] VX - 548药物研究情况 - 两项III期急性疼痛研究评估VX - 548，治疗48小时内疼痛强度较安慰剂显著降低，但未达优于阿片类药物组合的次要目标 [2][3] - 单臂后期研究评估VX - 548长达14天，约83%参与者认为该药治疗疼痛效果为“好、非常好或极好” [4] - 上个月中期研究显示VX - 548治疗糖尿病性周围神经病变疼痛强度有显著且有临床意义的降低，公司计划推进其关键开发并启动另一神经病变疼痛的II期研究 [7][8] 公司药物审批进展 - 上个月FDA批准Vertex与CRISPR Therapeutics的Casgevy用于治疗12岁及以上镰状细胞病患者，使其成为首个利用CRISPR技术的基因疗法 [10] - 本月初Vertex/CRISPR宣布FDA扩大Casgevy标签用于治疗12岁及以上输血依赖性β - 地中海贫血患者 [11] 公司股价表现 - 消息公布后Vertex股价周二上涨2.4%，过去一年股价上涨38.1%，同期行业下跌12.3% [6] 其他相关公司情况 Anavex Life Sciences - Zacks排名为1（强力买入），过去30天2023年每股亏损预估从57美分改善至53美分，年初至今股价下跌42.1% [12][13] - 过去四个季度均超盈利预期，平均盈利惊喜为15.80%，上一季度超预期25.00% [14] Sarepta Therapeutics - Zacks排名为2（买入），过去30天2023年亏损预估从每股6.80美元改善至6.57美元，2024年每股盈利预估从1.71美元升至2.14美元，过去一年股价下跌4.7% [12][15] - 过去四个季度均超盈利预期，平均盈利惊喜为48.67%，上一季度超预期72.29% [16]