文章核心观点 EyePoint Pharmaceuticals公司公布EYP - 1901的2期DAVIO 2临床试验新亚组分析结果，显示其对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）有良好临床效果和持久疗效，有望成为变革性维持疗法，公司预计2024年下半年启动3期试验 [1][3] 分组1：公司介绍 - EyePoint Pharmaceuticals是临床阶段生物制药公司，致力于开发和商业化改善严重视网膜疾病患者生活的疗法 [14] - 公司利用专有生物可蚀性Durasert E™技术进行持续眼内药物递送，主要候选产品为EYP - 1901，其他管线项目包括EYP - 2301 [15] - 公司总部位于马萨诸塞州沃特敦，Vorolanib由Equinox Sciences独家授权给公司用于中国、澳门、香港和台湾以外所有眼科疾病的局部治疗 [16][17] 分组2：行业背景 - 年龄相关性黄斑变性（AMD）是60岁以上人群视力丧失和不可逆失明的主要原因，湿性AMD是其晚期形式，需持续治疗以维持视觉功能 [9] - 目前虽有多种治疗方法，但美国现行标准治疗方案平均每两个月给药一次，大分子抗VEGF治疗仅针对疾病一种病理，频繁治疗给患者、医生和医疗系统带来巨大负担 [10] 分组3：产品介绍 - EYP - 1901是用于治疗VEGF介导的视网膜疾病的潜在变革性疗法，采用EyePoint专有的持续释放Durasert E™技术，递送选择性专利保护的酪氨酸激酶抑制剂Vorolanib [11] - Vorolanib作为泛VEGF受体抑制剂，为治疗带来新机制，在视网膜脱离的体内模型中显示出神经保护作用和抗纤维化益处 [11] - EYP - 1901常温运输和储存，通过标准玻璃体内注射给药，具有初始药物突释，随后约九个月接近零级释放动力学的特点 [11] 分组4：临床试验 DAVIO 2试验 - 这是一项针对既往接受治疗的湿性AMD患者的随机对照2期临床试验，原计划招募144名患者，因研究者和患者兴趣强烈，共招募160名患者 [6] - 患者随机分配到两种剂量的EYP - 1901（约2 mg或3 mg）或阿柏西普对照组，主要非劣效性疗效终点是EYP - 1901注射约六个月后与阿柏西普对照组相比最佳矫正视力（BCVA）的变化 [6] - 试验达到主要终点，两种剂量的EYP - 1901在BCVA变化上与阿柏西普对照组相比具有统计学非劣效性，且安全性良好，无EYP - 1901相关的眼部或全身性严重不良事件（SAEs） [5] - 试验还实现关键次要终点，两种剂量的EYP - 1901使历史治疗负担平均降低约85%，近三分之二的眼睛在六个月内无需补充注射，超过83%的眼睛在六个月内仅接受零次或一次补充注射，且两组在光学相干断层扫描（OCT）测量中均有良好的解剖学控制 [5] - 新亚组分析显示，在六个月内无需补充治疗的亚组患者中，EYP - 1901组在BCVA变化和解剖学稳定性方面优于阿柏西普对照组，证实2期DAVIO 2试验的积极数据由EYP - 1901驱动，而非补充注射 [3] - 视觉和解剖学结果不受患者基线BCVA、湿性AMD诊断持续时间或既往治疗负担差异的显著影响，EYP - 1901在多种湿性AMD患者类型中疗效一致且持久 [4] PAVIA试验 - EYP - 1901也在非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）中进行研究，2期PAVIA试验已全部招募患者，预计2024年第二季度公布 topline数据 [13] VERONA试验 - EYP - 1901在糖尿病黄斑水肿（DME）中的2期VERONA试验正在招募患者，预计2025年第一季度公布topline数据 [13] 分组5：未来计划 - 公司预计2024年下半年公布DAVIO 2试验的12个月结果并启动湿性AMD的3期试验 [8] - 公司计划在与美国食品药品监督管理局（FDA）的2期结束会议上讨论3期试验计划 [3]