文章核心观点 BioCryst制药公司将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示五篇关于ORLADEYO（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新分析摘要，介绍了药物相关信息及公司情况 [1] 各部分总结 会议展示信息 - 公司将在2024年2月23 - 26日于华盛顿特区举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示五篇关于口服、每日一次的ORLADEYO用于12岁及以上HAE患者预防性治疗的新分析摘要 [1] - 五篇摘要分别为“Berotralstat Prophylaxis Reduces HAE Attack Rates Regardless of Baseline Attacks: Real - World Outcomes”“Consistently Low Hereditary Angioedema Attack Rates with Berotralstat Regardless of Prior Prophylaxis: Real - World Outcomes”“Assessment of the Tolerability and Effectiveness of Berotralstat for Long - term Prophylaxis in Hereditary Angioedema: Berolife Study Interim Analysis”“Evaluation of Adherence to Berotralstat in Patients with Hereditary Angioedema: A Prospective Survey in Community Pharmacies”“Real - World Effectiveness of Berotralstat in HAE With and Without C1 - Inhibitor Deficiency”，展示时间和地点已明确 [1] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》在线增刊查看 [1] ORLADEYO药物信息 - ORLADEYO是首个也是唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科HAE患者发作而设计的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] - 药物为血浆激肽释放酶抑制剂，用于12岁及以上成人和儿科患者预防HAE发作 [3] - 该药物治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量超过150mg，因可能导致QT间期延长 [4] - 剂量高于推荐的每日150mg时观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [5] - Berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随药物，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时建议进行适当监测和剂量滴定 [6][7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [7] - 关于ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险数据不足，没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司信息 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并正在推进小分子和蛋白质疗法的产品线 [8]