公司动态 - 公司将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示五篇关于ORLADEYO®（berotralstat）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的摘要 [1] - 五篇摘要分别为《无论基线发作情况如何，berotralstat预防均可降低HAE发作率：真实世界结果》《无论既往预防情况如何，berotralstat均可使遗传性血管性水肿发作率持续较低：真实世界结果》《berotralstat长期预防遗传性血管性水肿的耐受性和有效性评估：Berolife研究中期分析》《遗传性血管性水肿患者对berotralstat的依从性评估：社区药房前瞻性调查》《berotralstat在有和无C1抑制剂缺乏的HAE中的真实世界有效性》 [1] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》在线增刊上查看 [1] 产品信息 - ORLADEYO®（berotralstat）是首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法 [2][3] - 每天服用一粒ORLADEYO可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] - ORLADEYO用于治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应使用其治疗急性HAE发作 [4] - 不建议使用高于每日一次150mg的剂量，因为可能会导致QT间期延长 [4][5] - 高于推荐的每日一次150mg剂量时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次随餐口服110mg的降低剂量 [5] - berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能会降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [6] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物进行适当监测和剂量滴定 [6] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [6] - 没有足够数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据 [6] 公司概况 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活 [7] - 公司利用其在结构导向药物设计方面的专业知识，开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法，以治疗难治性疾病 [7] - 公司已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [7]