临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2临床试验按计划进行 独立数据监测委员会(DMC)完成第二次数据审查 未发现安全性问题 建议试验继续[1][2] - 试验预计2024年11月完成 2025年1月公布顶线数据[1][2] - 试验设计为随机双盲安慰剂对照 针对早期多系统萎缩症(MSA)患者 共招募77名成人 分为两组剂量组和安慰剂组 治疗周期12个月[2] 药物特性与机制 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究显示可减少α-突触核蛋白病理 通过恢复脑内铁平衡保护神经元功能[3] - 药物作为铁伴侣分子 对帕金森病及多系统萎缩等帕金森综合征具有治疗潜力[3] - 已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑内药物浓度与动物模型有效水平相当[3] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 特征为自主神经系统衰竭和运动障碍 美国患者超过15,000人[4][5] - 病理标志为中枢神经系统胶质细胞中α-突触核蛋白积累 目前无延缓疾病进展的治疗方法[4][5] 公司信息 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山[6] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成专利化合物干预疾病进程[6] - ATH434已获美国FDA和欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格[3]