Eplontersen granted U.S. FDA Fast Track designation for patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy
Ionis Pharmaceuticals(IONS) Prnewswire·2024-02-08 20:00Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca合作 - Ionis Pharmaceuticals宣布与AstraZeneca合作的eplontersen获得FDA的快速通道指定，用于治疗成人的ATTR-CM[1] - eplontersen被认为有潜力成为ATTR-CM患者的革命性治疗方法，该疾病尽管有治疗选择仍然是一种进行性致命疾病[2] eplontersen的批准和用途 - eplontersen已在美国获得批准用于治疗成人的遗传性transthyretin介导的淀粉样蛋白病的多发性神经病变，品牌名为WAINUA™[3]