文章核心观点 - 公司公布MTX110在复发性胶质母细胞瘤患者MAGIC - G1研究中的生存更新情况 [1] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线，用于治疗1型糖尿病和罕见/孤儿脑癌等未满足医疗需求的疾病 [1][9] - 公司有三个专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布，总部和研发设施位于英国加的夫 [11] - 公司主要开发项目包括用于治疗1型糖尿病的托利米酮和用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症研究的MTX110 [9] 研究情况 - 2023年10月公司宣布正在进行的开放标签I期剂量递增研究A组招募完成，该研究旨在评估通过植入式可再填充泵和导管进行对流增强递送（CED）间歇性输注MTX110的可行性和安全性 [2] - 患者1接受每周60µM的MTX110输注，从治疗开始存活了12个月；患者2、3和4接受每周90µM的MTX110输注，仍在研究中 [3][4] 行业情况 - 胶质母细胞瘤（GBM）是成人中最常见且最具破坏性的原发性恶性脑肿瘤，发病率为每10万人口中有3 - 4例 [6] - GBM普遍会复发，复发后中位总生存期为6.5个月，目前复发胶质母细胞瘤（rGBM）没有既定的标准治疗方法 [5] 产品情况 - MTX110是帕比司他游离碱的水溶性形式，通过与羟丙基 - β - 环糊精（HPBCD）络合实现，可通过对流增强递送（CED）以化疗剂量直接递送至肿瘤部位 [7] - MTX110正在临床评估用于治疗复发性胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤和复发性髓母细胞瘤，临床前评估用于治疗软脑膜疾病 [7] - MTX110通过导管系统直接递送至患者肿瘤内部及周围，绕过血脑屏障，使肿瘤暴露于高药物浓度，同时最大限度减少全身药物水平和潜在毒性及其他副作用 [7]