文章核心观点 - 欧洲委员会授予Vertex公司的CASGEVY有条件上市许可，用于治疗特定的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者，公司将努力让更多患者受益 [1][3][4] 分组1：CASGEVY获批情况 - 欧洲委员会授予CASGEVY有条件上市许可，用于治疗12岁及以上严重镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者 [1] - CASGEVY是欧盟唯一获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因疗法，超8000名患者可能符合治疗条件 [2] - CASGEVY已在多个地区获批，使数万名患者有资格接受该疗法 [3] 分组2：公司后续计划 - 公司目标转向将获批转化为实际患者受益，确保全球范围内的可及性和报销 [4] - 公司正与国家卫生当局密切合作，为符合条件的患者尽快争取用药机会，已为法国符合条件的输血依赖性β地中海贫血患者争取到提前用药机会 [4] - 公司继续与有干细胞移植经验的医院合作，建立独立运营的授权治疗中心网络，目前欧盟有3个已启用的授权治疗中心，计划在欧洲共启用约25个中心 [4] 分组3：疾病介绍 - 镰状细胞病是一种使人衰弱、进行性发展、缩短寿命的遗传病，患者生活质量低、医疗资源利用率高，临床特征是血管阻塞性危象，欧洲患者平均死亡年龄约40岁，匹配供体的干细胞移植是治愈选择但供体缺乏 [5] - 输血依赖性β地中海贫血是一种严重的、危及生命的遗传病，患者需终身频繁输血和进行铁螯合治疗，可能出现疲劳、呼吸急促等症状，并发症包括脾脏、肝脏和/或心脏肿大等，欧洲患者平均死亡年龄为50 - 55岁，匹配供体的干细胞移植是治愈选择但供体缺乏 [6][7] 分组4：CASGEVY介绍 - CASGEVY是一种非病毒、离体CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，可使红细胞产生高水平胎儿血红蛋白，已被证明可减少或消除镰状细胞病患者的血管阻塞性危象和输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，已在多个司法管辖区获批用于符合条件的患者 [9] 分组5：有条件上市许可介绍 - 有条件上市许可是针对满足重大未满足医疗需求的药物，在综合临床数据尚未完整时授予，有效期为一年，可每年续期，需持续进行数据监管审查 [10] 分组6：公司介绍 - Vertex是一家全球生物技术公司，投资科学创新，为严重疾病患者创造变革性药物，有获批药物治疗多种慢性、缩短寿命的遗传病，还有强大的临床管线 [11] - 公司成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦，在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处，多次被评为行业最佳工作场所之一 [12]