文章核心观点 Coya Therapeutics公司扩大并加强了其专利资产，与UNeMed达成许可协议，其产品COYA 302在治疗ALS的研究中显示出积极效果，公司专注于调节性T细胞相关治疗产品的研发 [1][5][6] 公司合作 - Coya Therapeutics与UNeMed Corporation达成许可协议，涵盖COYA 301与GM - CSF及其他免疫类似物的组合，UNeMed将在达成特定里程碑时获得付款，并有权获得净销售额的低个位数分层特许权使用费 [1] - UNeMed总裁认为与Coya的协议可能为神经退行性疾病患者带来新疗法，Coya在低剂量IL - 2研究方面的基础和进展使其成为利用研究成果的理想公司 [4] 产品特性 - COYA 302是一种研究性专有生物联合疗法，具有双重免疫调节机制，旨在增强调节性T细胞的抗炎功能，抑制活化单核细胞和巨噬细胞产生的炎症，由低剂量白细胞介素 - 2和CTLA - 4 Ig组成，用于皮下给药治疗ALS [5] - COYA 301可作为与其他生物制剂联合使用的基础药物，与GM - CSF及其他免疫类似物联合使用可增强Treg活性，创造新的生物组合 [2] 临床研究 - 2023年2月Coya公布了一项概念验证、开放标签临床研究结果，该研究评估了低剂量IL - 2和CTLA - 4 Ig在一小部分ALS患者中的应用，是同类研究中首个评估这种双重机制免疫疗法治疗ALS的研究 [6] - 患者接受48周连续治疗，治疗期间耐受性良好，最常见不良事件为轻度注射部位反应，无患者停止研究，无死亡或其他严重不良事件报告 [7][8] - 用ALSFRS - R量表衡量患者疾病进展，治疗24周（33.75 ±3.3）和48周（32 ±7.8）后的平均ALSFRS - R评分与基线（33.5 ±5.9）相比无统计学差异，表明疾病进展显著改善 [9][10] - Treg抑制功能在治疗期间显著增加，治疗结束8周洗脱期结束时显著降低，24周（79.9 ±9.6）和48周（89.5 ±4.1）时显著高于基线（62.1 ±8.1）（p<0.01），洗脱期结束时与48周治疗结束时相比显著降低（70.3 ±8.1 vs. 89.5 ±4.1，p <0.05） [11] - 研究评估了炎症、氧化应激和脂质过氧化物的血清生物标志物，治疗开始后16周的数据显示这些生物标志物水平下降，与观察到的Treg功能增强一致，完整生物标志物数据评估正在进行中 [12] 疾病介绍 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见的神经系统疾病，影响运动神经元，美国约20000人患病，每年约5000例新诊断病例，疾病进行性发展，患者功能状态平均每月下降约1分，无治愈方法，现有药物治疗效果有限 [13][14][15] - 额颞叶痴呆（FTD）是由大脑额叶和颞叶神经元受损导致，症状多样，疾病进行性发展，难以预测患者生存期，无治愈方法和延缓或阻止疾病进展的治疗方法 [15] - 帕金森病（PD）是一种进行性脑部疾病，导致不自主或无法控制的运动，大多数患者60岁后发病，约10%患者在50岁前发病，无治愈方法，现有治疗旨在缓解症状 [15] 公司概况 - Coya Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于调节性T细胞相关专有治疗方法的研发，以解决全身性炎症和神经炎症问题 [17] - 公司的研究产品候选管线利用多种治疗方式，旨在恢复Tregs的抗炎和免疫调节功能，治疗平台包括Treg增强生物制剂、Treg衍生外泌体和自体Treg细胞疗法 [18]