文章核心观点 - 精密生物科学公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）和美国以外机构的临床前研究性新药（pre - IND）监管反馈，为PBGENE - HBV项目的临床策略提供清晰路径，公司计划2024年提交监管申请，推进该项目进入全球1期临床研究 [1][3][4] 公司进展 - 公司收到FDA和美国以外机构的pre - IND监管反馈，明确了PBGENE - HBV最终IND/CTA临床前计划和临床策略 [1][2] - 基于反馈，公司已启动最终临床前研究和场地选择工作，计划2024年提交监管申请 [3] - 公司正扩大场地选择范围，同时推进药物制造以满足非临床和临床活动需求 [4] PBGENE - HBV项目优势 - PBGENE - HBV有望成为首个且唯一专门消除cccDNA并使整合的HBV DNA失活的潜在治愈性基因编辑项目进入临床 [5] - 当前HBV治疗方案无法同时消除cccDNA和使整合的HBV DNA基因组中的HBsAg表达失活，而PBGENE - HBV可直接消除cccDNA并使整合的HBV DNA失活，降解cccDNA并减少HBsAg [6][9] 乙肝行业现状 - 乙肝是美国发病和全球死亡的主要原因，2019年全球约3亿人、美国超100万人感染慢性乙肝，且无治愈方案 [7] - 约15% - 40%的HBV感染患者可能出现肝硬化、肝衰竭或肝癌等并发症，占HBV相关死亡的大部分 [8] - 当前HBV治疗药物可长期抑制病毒，但无法根除HBV cccDNA，很少能实现功能性治愈，需终身服药 [9] 公司技术平台 - ARCUS是公司专有的基因组编辑技术，基于天然存在的基因组编辑酶I - CreI，使用序列特异性DNA切割酶对活细胞和生物体的DNA进行插入、切除或消除操作 [10] - 公司的平台和产品受超130项已授权专利保护 [11] 公司概况 - 精密生物科学公司是一家先进的基因编辑公司，致力于用其专有的ARCUS基因组编辑平台改善生活，其产品线包括旨在为多种疾病提供持久治愈方案的体内基因编辑候选药物 [12]