文章核心观点 - 安进公司宣布美国FDA授予olezarsen孤儿药资格用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），若获批有望成为美国治疗FCS的标准疗法 [1][3] 公司动态 - 安进公司宣布美国FDA授予olezarsen孤儿药资格用于治疗FCS [1] - 安进公司全球心血管开发高级副总裁表示若olezarsen获批，有望成为美国治疗FCS的标准疗法 [3] 行业背景 - FDA授予用于治疗、预防或诊断在美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的疗法孤儿药资格 [2] - 根据FDA孤儿药法案，孤儿药地位提供税收抵免、赠款、临床试验某些行政费用豁免以及药物获批后7年市场独占权等激励措施 [3] 产品信息 - olezarsen是一种RNA靶向研究性配体共轭反义（LICA）药物，旨在抑制肝脏产生调节血液中甘油三酯代谢的载脂蛋白C - III，美国FDA于2023年1月授予其治疗FCS的快速通道资格，公司还在3期临床试验中评估其治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的效果 [4] 疾病信息 - FCS是一种罕见的遗传性疾病，特征是甘油三酯水平极高，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起，全球每百万人中有1 - 2人受影响，患者除急性胰腺炎（AP）外还面临疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题，有时无法工作 [5] - 目前美国FDA没有批准用于治疗FCS的疗法，标准的降甘油三酯疗法对FCS患者通常无效，患者目前仅依靠严格且难以坚持的营养管理饮食来应对健康风险 [6] 公司介绍 - 安进公司30年来致力于为严重疾病患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求高的领域有领先的产品线，作为RNA靶向药物的先驱，公司继续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [7]