公司合作 - Intellia Therapeutics与ReCode Therapeutics宣布战略合作，开发治疗囊性纤维化（CF）的新型基因组药物 [1] - 合作将结合Intellia的CRISPR基因编辑平台和ReCode的SORT LNP递送平台，精准纠正CF致病基因突变 [2] - Intellia负责编辑策略设计和研究级组件，ReCode负责临床前和临床开发，并主导全球商业化 [2] - Intellia有资格获得预定的开发和商业化里程碑付款以及潜在销售的版税 [2] 技术平台 - Intellia的CRISPR基因编辑平台包括DNA写入技术，旨在实现精确的基因编辑 [2] - ReCode的SORT LNP递送平台能够将基因药物精确递送至疾病相关的器官、组织和细胞 [5] - 合作将结合Intellia的基因编辑技术和ReCode的肺定向LNP递送平台，加速CF治疗开发 [3] 公司背景 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR技术革新医学 [4] - Intellia的体内项目使用CRISPR直接在人体内编辑致病基因，体外项目则用于治疗癌症和自身免疫疾病 [4] - ReCode Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，专注于mRNA和基因校正疗法的精准递送 [5] - ReCode的主要项目包括治疗原发性纤毛运动障碍的RCT1100和治疗CF的RCT2100 [5] 行业影响 - 此次合作旨在扩展Intellia的CRISPR平台在肝脏以外的应用，加速CF治疗开发 [3] - 合作验证了ReCode的SORT LNP平台在递送多种基因编辑模式方面的潜力 [4] - 通过结合双方的技术和能力，有望为CF患者提供更快的新一代基因编辑疗法 [5]