Ionis公司新闻 - Ionis最近宣布，FDA已授予其在家族性乳糜微粒血症（FCS）治疗方面的候选药物Olezarsen孤儿药物认定[1] - FCS是一种罕见的遗传疾病，其特征是极高的甘油三酯水平和反复发作的急性胰腺炎[3] - Ionis计划基于BALANCE研究的结果向FDA提交Olezarsen在FCS的新药申请，如果获批，将是Ionis首个独立推出的药物[5] - Ionis的股价在过去一年中上涨了18.8%，而行业整体下跌了5.2%[5] Ionis与合作伙伴 - Ionis拥有与Biogen、AstraZeneca、诺华和GSK等大型制药公司合作的广泛项目管线[7] - Ionis已将Spinraza授权给Biogen，后者负责在全球范围内商业化这种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物[8] - Ionis与合作伙伴AstraZeneca的Wainua（eplontersen）已获得FDA批准，用于治疗遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样多神经病（hATTR-PN）[9] - AstraZeneca和Ionis将在美国市场推广Wainua用于ATTRv-PN，而AstraZeneca则拥有在美国以外市场商业化Wainua的独家权利[10] - AstraZeneca和Ionis还在为另一种称为由遗传性TTR淀粉样蛋白病引起的心肌病（ATTR-CM）开发eplontersen[11]