BioCryst Launches ORLADEYO® (berotralstat) in Italy
文章核心观点 - 意大利药品管理局AIFA最终确定报销并推荐ORLADEYO用于12岁及以上符合条件患者遗传性血管性水肿(HAE)复发性发作的常规预防,使意大利HAE患者可获得首个口服、每日一次的复发性HAE发作常规预防疗法 [1] 公司介绍 - 公司是一家全球生物技术公司,致力于改善补体介导和其他罕见病患者的生活,利用结构导向药物设计专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法,已将ORLADEYO商业化,并推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [2] 事件背景 - AIFA的决定是在2021年4月欧盟委员会对ORLADEYO进行营销授权之后做出的 [1] 公司表态 - 公司首席商务官Charlie Gayer称AIFA对ORLADEYO的积极推荐扩大了意大利现代预防措施的可及性,对意大利临床医生和HAE患者来说是个好消息 [1]