公司动态 - Alterity Therapeutics将在2024年美国神经病学学会(AAN)年会上展示三篇关于ATH434的海报，包括帕金森病灵长类模型的积极疗效数据和ATH434-201 Phase 2临床试验的基线生物标志物数据 [1] - ATH434-201 Phase 2临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估ATH434对早期多系统萎缩(MSA)患者的疗效，共招募77名成人患者，治疗期为12个月 [5][6] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，用于治疗MSA [4] 产品管线 - ATH434是一种口服药物，旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集，临床前研究显示其可减少α-突触核蛋白病理并恢复大脑铁平衡 [4] - ATH434目前正在进行两项临床试验：ATH434-201针对早期MSA患者的Phase 2研究和ATH434-202针对晚期MSA患者的Phase 2生物标志物研究 [4] - 公司合作伙伴范德比尔特大学将展示bioMUSE自然病史研究的重要数据，该研究已招募约20名临床可能或确诊的MSA患者 [7] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是一种罕见的神经退行性疾病，美国至少有15,000名患者，目前尚无药物能延缓疾病进展 [8] - 帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，美国有近100万患者，全球超过1,000万患者，每年美国新增约60,000例诊断 [9] - MSA和PD都与α-突触核蛋白异常聚集有关，ATH434通过调节铁代谢和抑制蛋白聚集来靶向这些疾病的病理过程 [4][8][9]