文章核心观点 Edgewise Therapeutics公司公布2023年第四季度和全年财务业绩及近期业务亮点，包括融资进展、各药物项目临床研究情况、与科研和患者社区的合作，以及财务数据等 [1][2] 近期亮点 强化财务状况 - 公司通过承销发行普通股筹集2.4亿美元毛收入，扣除相关费用后净收入2.318亿美元 [2] 肌肉骨骼项目/EDG - 5506 - 贝克尔肌营养不良症（BMD） - 推进GRAND CANYON全球关键研究，预计2024年第四季度公布CANYON数据，若GRAND CANYON数据积极可支持上市申请 [4] - ARCH开放标签试验预计2024年第二季度公布24个月数据 [5] - DUNE 2期试验预计2024年第二季度公布安慰剂对照数据 [6] - 推进MESA开放标签扩展试验，为之前参与试验者提供持续治疗机会 [7][8] - 杜氏肌营养不良症（DMD） - LYNX 2期试验继续剂量递增和扩大入组，预计2024年第二季度公布3个月剂量范围数据 [9][10] - FOX 2期试验预计2024年初开始给药 [11] - 获得FDA认定：EDG - 5506获FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 [12] 心血管项目/EDG - 7500 - EDG - 7500是一类新型口服选择性心肌肌小节调节剂，公司计划研究固定剂量方案 [13] - 正在进行1期试验，预计2024年第三季度公布健康志愿者1期数据和梗阻性HCM患者2期数据，第四季度开始28天2期试验和开放标签扩展试验 [14] 加强与科研和患者社区的合作 - 肌肉骨骼项目/EDG - 5506：推出贝克尔社区教育网站，举办相关活动并参与众多临床和患者活动 [15][16] - 心血管项目/EDG - 7500：赞助并参加多个心血管会议，展示临床前数据和试验设计 [17] 第四季度财务结果 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券约3.184亿美元，不包括2024年1月承销发行净收入 [18] - 2023年第四季度研发费用2770万美元，较上一季度增加390万美元 [19] - 2023年第四季度一般及行政费用620万美元，较上一季度增加50万美元 [20] - 2023年第四季度净亏损3010万美元，每股净亏损0.47美元 [21] 公司简介 Edgewise Therapeutics是领先的肌肉疾病生物制药公司，专注开发治疗肌肉萎缩症和严重心脏病的新型疗法，核心产品为EDG - 5506和EDG - 7500 [22]