文章核心观点 - 公司产品候选药物ARCT - 032获欧盟委员会孤儿药产品认定，此前已获美国FDA孤儿药认定，公司将继续推进其作为囊性纤维化潜在新疗法 [1][2] 公司进展 - 欧洲药品管理局发表积极意见后，欧盟委员会授予公司产品候选药物ARCT - 032治疗囊性纤维化的孤儿药产品认定 [1] - 2023年11月美国食品药品监督管理局已授予ARCT - 032治疗囊性纤维化的孤儿药认定 [1] - 健康成人单剂量递增研究完成后，1b期研究中首位囊性纤维化参与者已完成两次ARCT - 032给药，公司计划2024年上半年分享1b期中期数据 [2] 孤儿药认定相关 - 欧盟委员会孤儿药产品认定针对预防或治疗危及生命或慢性衰弱疾病且患者少于万分之五的新型疗法，认定可提供协议协助、集中授权程序、费用减免、研究资助及10年市场独占权等激励措施 [2] 疾病介绍 - 囊性纤维化是全球分布的缩短寿命疾病，囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变导致气道中CFTR蛋白减少或缺失，使气道表面稳态失衡，黏液难清除，引发感染、炎症、呼吸衰竭等并发症，现有CFTR调节剂疗法对部分患者无效 [3] 产品介绍 - ARCT - 032利用公司LUNAR®脂质介导雾化平台将CFTR信使RNA递送至肺部，有望恢复CFTR活性，减轻肺部疾病进展，该项目有临床前数据支持，且在人支气管上皮细胞中证明可恢复CFTR表达和功能 [4] 公司概况 - 公司2013年成立，位于加利福尼亚州圣地亚哥，是全球后期临床mRNA药物和疫苗公司，拥有LUNAR®脂质介导递送、STARR® mRNA技术等，开发出全球首个获批的自扩增信使RNA新冠疫苗，有多个合作项目和在研管线，技术有超400项专利和专利申请覆盖 [5]