文章核心观点 - 公司2023年第四季度财报表现良好，亏损收窄、营收增长，同时发布2024年财务指引，有多款药物处于研发阶段且部分取得进展 [1][3][13] 第四季度财报情况 - 每股亏损6美分，远低于扎克斯普遍预期的每股亏损78美分，剔除特殊项目后调整后每股收益为12美分，去年同期为每股亏损1.18美元 [1][2] - 总营收3.25亿美元，超过扎克斯普遍预期的1.84亿美元，同比增长130%，主要受合作项目研发收入增加推动 [3] - 商业收入7900万美元，同比下降1.3%，未达扎克斯普遍预期的9500万美元 [6] - 来自Spinraza特许权使用费的商业收入为6200万美元，同比下降7.5%，未达扎克斯普遍预期的6700万美元，其他商业收入为1700万美元，去年同期为1300万美元 [7] - 研发收入同比增长242%至2.46亿美元，合作协议收入为1.79亿美元，去年同期为5100万美元，来自合作伙伴阿斯利康的Wainua联合开发收入为6700万美元，去年同期为2100万美元 [9] - 调整后运营成本同比下降9%至3.05亿美元，主要因研发成本降低抵消了Wainua、olezarsen和donidalorsen上市活动的销售、一般和行政成本增加 [12] 产品合作与市场情况 - 公司将Spinraza授权给百健负责商业化，Spinraza在全球获批用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司从百健获得Spinraza销售特许权使用费 [4] - 公司与百健共同销售用于治疗肌萎缩侧索硬化症的Qalsody，该药于2023年4月获批 [5] - 公司与阿斯利康的Wainua于12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，阿斯利康和公司在美国销售Wainua，阿斯利康拥有美国以外市场独家商业化权，产品已在美国上市，获批后公司从阿斯利康获得5000万美元里程碑付款 [10] - eplontersen用于ATTRv - PN的上市申请正在欧盟和其他一些国家审核中 [11] 2024年财务指引 - 公司预计2024年总营收超5.75亿美元，调整后运营亏损低于4.75亿美元，调整后运营费用预计同比呈个位数中段增长 [13] 研发管线进展 - 公司有9种药物（内部及合作）针对11种适应症正在进行III期研究，部分候选药物包括用于心血管疾病的pelacarsen、用于家族性乳糜微粒血症综合征和严重高甘油三酯血症的olezarsen等 [14][15] - Novartis和GSK分别是pelacarsen和bepirovirsen的合作伙伴，GSK和公司的bepirovirsen于第四季度获FDA授予慢性乙型肝炎快速通道资格 [16] - 阿斯利康和公司正在开发eplontersen用于遗传性TTR淀粉样变性引起的心肌病，本月FDA授予其该适应症快速通道资格 [17] - 公司全资候选药物olezarsen获FDA孤儿药资格用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征，管理层计划今年根据BALANCE研究结果在美国和欧盟提交上市申请，若获批将是公司首个独立推出的药物 [18] - 其他全资候选药物ulefnersen和donidalorsen处于后期开发阶段，分别用于FUS - ALS和遗传性血管性水肿的预防治疗 [19] - 2024年1月公司公布donidalorsen治疗遗传性血管性水肿的III期OASIS - HAE研究顶线结果，研究达到主要终点，公司准备向FDA提交新药申请，合作伙伴大冢制药准备在欧洲提交上市申请 [20] 股票评级 - 公司目前扎克斯评级为2（买入） [21]