稀有疾病业务部门 - Amgen公司举行了稀有疾病投资者分析师电话会议[1] - 稀有疾病是Amgen的第四个并且是最新的长期增长支柱，对公司的长期增长具有积极影响[3] - Amgen致力于提供高度差异化的治疗方案，以满足未满足的医疗需求[8] - Amgen的稀有疾病业务部门建立在创新基础之上，拥有四种处于生命周期早期的药物，以及一系列超稀有疾病药物[13][14] 稀有疾病患者挑战 - 稀有疾病患者面临着诊断困难、治疗延迟、有限的治疗选择和地理障碍等挑战[19][20] - 稀有疾病患者的需求是独特的，需要定制和多方面的方法来解决[23][24][25] - 稀有疾病患者的诊断过程复杂，平均需要近五年时间和七个以上的专家才能得到准确诊断[25] - 稀有疾病患者面临着许多获取治疗的障碍，需要不同于常见疾病的方法来帮助他们[26] - 稀有疾病患者常常感到孤立和孤独，因此建立社区对他们和家人来说非常重要[27][28] TEZSPIRE治疗产品 - 公司的首席医疗官介绍了针对甲状腺眼病的治疗产品TEZSPIRE的机制和临床效果[30][31][32][33][34][35][36][37][38][39] - TEZSPIRE在治疗甲状腺眼病患者中取得了显著的临床效果，包括减轻眼球突出和改善其他症状[38][39] - TEZSPIRE对高和低临床活动评分的甲状腺眼病患者都有显著的疗效，且在治疗过程中持续改善[39][40] KRYSTEXXA治疗产品 - KRYSTEXXA用于难治性痛风的管理，该疾病对多个器官系统产生影响，包括慢性肾脏病和高血压[59][60][61] - KRYSTEXXA是一种聚乙二醇化尿酸酶，能够将不溶性尿酸转化为可溶性尿酸酐，从而可以迅速并轻松地从体内排出[62][63] - KRYSTEXXA在临床试验中显示，70%的患者能够将血尿酸浓度降低到每分升不到6毫克，这一结果证明了其临床有效性[64] UPLIZNA治疗产品 - 公司计划在欧洲市场推广UPLIZNA，预计有大约8,000至10,000名潜在患者[81][82] - UPLIZNA在IGg-4相关疾病和重症肌无力等新适应症方面有潜力，公司正在进行第三阶段的随机、安慰剂对照试验[87][93][97] 新药研发 - 公司正在推进多项临床研究，以提供新的罕见病治疗选择[124] - 公司正在积极推进三个潜在的治疗方案，包括dazodalibep、daxdilimab和fipaxalparant，这些方案在早期试验中显示出有希望的结果[125]