财务表现 - 公司2023年第四季度每股亏损1.46美元，低于Zacks共识预期的1.47美元亏损，去年同期亏损为1.40美元 [1] - 2023年第四季度总收入为负190万美元，去年同期为1360万美元，低于Zacks共识预期的1500万美元 [2] - 收入下降主要由于与Regeneron技术合作延长至2026年4月导致1030万美元的一次性收入确认调整 [3] - 2023年全年收入为3630万美元，低于2022年的5210万美元 [8] - 2023年全年每股亏损5.42美元，低于2022年的6.16美元 [8] 研发与运营 - 2023年第四季度研发费用为1.09亿美元，同比增长9%，主要由于主要项目推进和人员增长 [5] - 2023年第四季度一般和行政费用为2900万美元，同比增长22.9%，主要由于430万美元的股票薪酬增加 [6] 现金与股价 - 截至2023年12月31日，公司持有现金、现金等价物和有价证券10亿美元，较2023年9月30日的9.925亿美元有所增加 [7] - 过去一年公司股价下跌28%，而行业平均下跌8.5% [7] 产品管线 - 公司计划在2024年第一季度末为NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病的III期MAGNITUDE研究首例患者给药 [10] - NTLA-2001是与Regeneron共同开发和推广的产品，Regeneron承担25%的开发成本和商业利润 [11] - 公司正在评估NTLA-2001治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病的疗效，并准备进行关键III期研究 [12] - NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的I/II期研究已完成II期部分患者入组 [12] - 计划在2024年下半年启动NTLA-2002治疗HAE的关键III期研究，包括美国患者 [13] - 2023年11月，欧盟委员会授予NTLA-2002治疗HAE的孤儿药资格 [14] - 2023年12月提交NTLA-3001首次人体I期研究的临床试验申请，计划2024年开始患者给药 [15] 合作与战略 - 公司与ReCode达成战略合作，开发治疗囊性纤维化的新型基因编辑疗法 [16]