文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa公布研发进展，包括MTX110治疗弥漫中线胶质瘤（DMG）的一期临床试验积极顶线结果，以及托利米酮（tolimidone）体外实验结果 [1] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品治疗未满足医疗需求的疾病，主要研发项目包括治疗1型糖尿病的托利米酮和治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌的MTX110 [7] - 托利米酮是口服、强效且选择性的lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [7] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）绕过血脑屏障将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，避免全身毒性 [8] - 公司拥有三项专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [9] MTX110临床试验 - 由哥伦比亚大学欧文医学中心开展的研究中，新诊断DMG患者通过皮下泵连接直接植入脑桥的导管，以3 + 3剂量递增设计接受MTX110对流增强递送（CED）给药，研究主要目标是安全性和耐受性，给药次数限制为两次，每次48小时，间隔7天 [2] - 研究共治疗9名患者，60M组一名患者出现严重不良事件，研究人员评估与研究药物无关，与输注和肿瘤解剖结构有关 [2] - 尽管研究未达到可靠证明疗效的样本量，但患者中位总生存期（OS）为16.5个月，优于316例同类病例的10.0个月 [3] - 研究人员计划在2024年6月28日至7月2日于费城举行的第21届国际小儿神经肿瘤学研讨会（ISPNO 2024）上展示试验详细结果 [4] 托利米酮研究 - 公司委托合同研究组织（CRO）进行体外实验，以证明托利米酮在重新聚集的胰岛中促进β细胞增殖的潜力，但实验结果与之前的体外和体内研究结果不相关，结果不确定 [5] - 公司认为有几种可能的解释，计划迅速推进具有类似目标的体内临床前研究，并继续为计划于今年晚些时候开始招募患者的托利米酮IIa期开放标签研究做准备 [5]