文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn® 3b期研究的特殊协议评估申请，有望与FDA就临床试验设计达成共识，推进开发计划 [1] 公司动态 - 公司于2024年2月23日宣布已向FDA提交NurOwn® 3b期研究的特殊协议评估（SPA）申请，此前在2023年12月与FDA进行了面谈，预计45天内得到回复 [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits认为SPA是推进NurOwn开发计划的重要一步，可降低项目的某些监管风险；联合首席执行官Stacy Lindborg博士表示公司致力于ALS社区，期待完成SPA [2] 特殊协议评估（SPA） - SPA是药物开发商与FDA就特定临床试验的设计和规模达成协议的过程，以确定是否满足科学和监管要求，支持营销批准；SPA协议表明FDA认可研究总体方案设计的关键要素，但不代表同意每个细节 [3] NurOwn®介绍 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病途径的有前景的研究性治疗方法，其领先项目用于治疗ALS，公司在临床前研究和一系列临床研究中展现了对ALS的长期承诺 [4] - NurOwn临床项目对ALS的病理、疾病进展和治疗有了宝贵见解，自3期初步结果公布后，公司通过严格的同行评审分析分享了完整数据集，包括量化地板效应、评估多个预先指定的生物标志物和分析遗传数据 [5] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法的领先开发商，拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利，自体MSC - NTF细胞获得了FDA和EMA的孤儿药指定地位 [6] - 公司完成了ALS的3期试验（NCT03280056）和进行性MS的2期开放标签多中心试验（NCT03799718），分别得到加州再生医学研究所、ALS协会和美国国家多发性硬化症协会的资助 [6][7]