文章核心观点 - 2023年公司在战略重点上取得进展，实现非GAAP盈利目标，预计2024年Galafold收入增长11 - 16%，全年实现非GAAP盈利 [1][2][3] 公司亮点 - 2023年全年总收入3.994亿美元，同比增长21%，第四季度总收入1.151亿美元，同比增长31% [3] - 2023年Galafold净产品销售额3.878亿美元，同比增长18%，第四季度净产品销售额1.066亿美元，年末使用人数超2400人 [3] - 2023年Pombiliti + Opfolda净产品销售额1160万美元，第四季度净产品销售额850万美元，在三大市场商业推出，年初有120名患者接受治疗 [4] - 公司在会议上展示多项研发项目成果，Pombiliti + Opfolda获2024年新治疗奖 [5] - 2023年第四季度GAAP净亏损3380万美元，实现非GAAP盈利260万美元 [6] 2023年全年财务结果 - 总收入3.994亿美元，同比增长21%，固定汇率下增长20%，有利汇率影响约270万美元 [7] - GAAP总运营费用4.392亿美元，同比下降13% [8] - 非GAAP总运营费用3.416亿美元，同比下降17% [9] - GAAP净亏损1.516亿美元，每股亏损0.51美元，较2022年减少 [10] - 非GAAP净亏损3850万美元，每股亏损0.13美元，较2022年减少 [11] - 2023年末现金、现金等价物和有价证券总计2.862亿美元，较2022年末减少 [12] 2024年财务指引 - 预计全年Galafold收入在固定汇率下增长11 - 16% [13] - 非GAAP运营费用指引为3.45 - 3.65亿美元 [14] 2024年战略重点 - 实现Galafold两位数收入增长（固定汇率下11 - 16%） [15] - 成功推出Pombiliti + Opfolda [15] - 推进研究以支持在法布里病和庞贝病领域的医学和科学领先地位 [15] - 实现全年非GAAP盈利 [15] 产品信息 Galafold - 用于治疗法布里病，在全球超40个国家获批 [21] - 美国适应症为治疗确诊法布里病且有合适GLA变异的成人 [22] - 常见不良反应包括头痛、鼻咽炎等 [24] Pombiliti + Opfolda - 是治疗庞贝病的双组分疗法 [30] - 美国适应症为治疗体重≥40kg、当前酶替代疗法效果不佳的晚发型庞贝病成年患者 [31] - 存在超敏反应、输液相关反应等风险，孕期禁用 [32][33]