Fortress Biotech and Cyprium Therapeutics Announce $4.1 Million Grant from NINDS to Further Development of AAV-ATP7A Gene Therapy for Menkes Disease
Fortress Biotech(FBIO) Newsfilter·2024-03-04 21:30合作开发 - Cyprium Therapeutics正在与Fortress Biotech合作开发AAV-ATP7A基因治疗，用于治疗Menkes病[1] 药物认定 - AAV-ATP7A基因治疗已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物认定[2] 协同作用 - AAV-ATP7A和CUTX-101在小鼠Menkes病模型中表现出协同作用[4] 成功治疗 - AAV-ATP7A和CUTX-101的联合治疗在小鼠模型中取得了成功，为Menkes病的治疗提供了新的希望[5]