文章核心观点 - 创意医疗技术控股公司的CELZ - 101疗法获FDA孤儿药认定，有望为脆性1型糖尿病患者提供持久解决方案，推动公司在胰岛移植治疗领域发展 [1][3][4] 公司信息 - 创意医疗技术控股公司是再生医学领域领导者，专注免疫疗法、内分泌学、泌尿学、妇科学和骨科等领域新型疗法开发，在纳斯达克以代码CELZ交易 [1][5] - 公司处于再生医学前沿，致力于开发和商业化突破性疗法，将先进科研与人体自然愈合机制结合，重塑医疗保健未来 [6] 疗法信息 - CELZ - 101（ImmCelzTM）旨在预防胰岛细胞移植患者的同种异体移植排斥反应，针对脆性1型糖尿病，该病症血糖水平波动极大 [1] - 此疗法是个性化医疗的先进方法，利用患者自身调节性T细胞对抗破坏胰岛素生成细胞的自身免疫和同种免疫反应，基于专有工艺扩展T细胞并增强其功能，有望减少终身免疫抑制需求 [2] 公司表态 - 公司首席执行官蒂莫西·沃宾顿称FDA的孤儿药认定凸显公司开发突破性疗法的承诺，推动公司为脆性1型糖尿病患者提供持久解决方案，符合公司通过再生医学改善患者生活的使命，该认定为疗法开发提供税收优惠、免用户费和获批后市场独占权等重要益处 [3] - 临床开发总监考特尼·巴特利特博士表示CELZ - 101的开发是基于细胞的免疫疗法的重大进步，满足脆性1型糖尿病更有效治疗的关键需求，有望实现胰岛细胞移植的操作耐受性，使患者摆脱终身免疫抑制负担，认为这是首个获孤儿药认定、用于脆性1型糖尿病的协同细胞免疫疗法 [3] 公司目标 - 公司致力于推动CELZ - 101通过必要监管途径，目标是改变胰岛移植患者的治疗格局，彰显公司利用人体自然再生能力创造持久健康解决方案的决心 [4]