文章核心观点 iECURE公司的OTC - HOPE研究获英国药品与保健品监管局（MHRA）批准在英国开展，此前该研究已获澳大利亚药品管理局（TGA）批准启动，公司将继续推进ECUR - 506疗法研究并寻求扩大研究范围，ECUR - 506有望为鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症患者提供新治疗方案 [1][2] 公司动态 - iECURE公司宣布其OTC - HOPE研究获MHRA批准在英国开展，此前已获TGA批准启动该研究 [1] - 2024年公司将与其他监管机构密切联系，扩大OTC - HOPE研究地理范围，正准备患者入组和启动研究点 [2] 研究情况 - OTC - HOPE研究是针对基因确诊的新生儿OTC缺乏症男婴的1/2期首次人体研究，测试ECUR - 506最多两个剂量水平 [2][4] - 主要目标是评估单次静脉注射ECUR - 506的安全性和耐受性，次要目标是评估药代动力学和疗效，探索性终点包括评估疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量 [2][4] 疗法介绍 - ECUR - 506是首个基于大范围核酸酶的体内基因插入临床项目，由两个载体组成，可在PCSK9基因位点进行基因编辑并插入功能性OTC基因 [2][3] - iECURE公司通过递送两种腺相关病毒（AAV）衣壳进行基因编辑，已从Precision BioSciences公司获得ARCUS核酸酶许可用于ECUR - 506 [3] 公司概况 - iECURE是临床阶段基因编辑公司，专注开发利用无突变依赖性体内基因插入疗法治疗未满足需求的肝脏疾病 [5] - 公司管理团队有执行全球孤儿药和基因疗法临床试验及产品商业化经验，与宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）合作 [5][6] 合作方情况 - Precision BioSciences是先进基因编辑公司，拥有ARCUS基因组编辑平台，其管线包括旨在治疗多种疾病的体内基因编辑候选药物 [7] 财务披露 - 宾夕法尼亚大学和Dr. Wilson持有iECURE股权，宾大获iECURE大量研究资助，二者将从iECURE技术授权收入中获益，Dr. Wilson担任iECURE首席科学顾问 [8] 其他信息 - iECURE从Precision BioSciences获得ARCUS核酸酶许可用于包括OTC、CTLN1和PKU在内的四个基因插入项目 [9]