文章核心观点 - Precision BioSciences的合作伙伴iECURE获英国药品与保健品监管局（MHRA）批准，可将评估ECUR - 506的1/2期OTC - HOPE研究扩展至英国，这对ARCUS技术是重要里程碑，也推动了OTC缺陷治疗的发展 [1][2] 公司相关信息 Precision BioSciences公司 - 是一家先进的基因编辑公司，利用其专有的ARCUS®基因组编辑平台开发体内基因编辑疗法，旨在为多种遗传和传染病提供持久治愈方案 [1][3] iECURE公司 - 是临床阶段的基因编辑公司，专注开发利用体内基因插入编辑治疗肝脏疾病的疗法，管理团队经验丰富，与宾夕法尼亚大学基因治疗项目合作 [7] 产品相关信息 ECUR - 506 - 由两个载体组成，一个是靶向PCSK9基因座进行基因编辑的ARCUS®核酸酶载体，另一个是插入功能性OTC基因的供体载体，可提供健康基因永久表达的潜在途径 [4] 研究相关信息 OTC - HOPE研究 - 是ECUR - 506针对基因确诊OTC缺陷男婴的1/2期首次人体临床试验，将测试两种剂量水平，主要评估单剂量静脉注射ECUR - 506的安全性和耐受性，还会评估药代动力学、疗效等 [5] 疾病相关信息 OTC缺陷 - 是最常见的尿素循环障碍，由肝脏酶遗传缺陷导致氨解毒功能异常，严重时会造成不可逆神经损伤、昏迷和死亡，唯一矫正治疗方法是肝移植，现有疗法无法根治 [2]