文章核心观点 - 公司凭借运输载体（TV）技术处于前沿，MPS的2/3期COMPASS研究取得进展，额颞叶痴呆研究也将重启 公司拥有15.3亿美元现金储备，财务稳定且运营周期长 战略转向TV平台或带来增长 虽面临临床试验、市场接受度和行业波动等风险，但基于技术和财务状况仍建议买入 [16][17][18] 公司股价表现 - 自10月上次更新以来，公司股价持平 同期生物技术板块（XBI）上涨约20% [1][2] 公司融资情况 - 公司通过私募股权投资（PIPE）筹集5亿美元，由美国医疗保健投资者牵头 融资后现金及投资约达15亿美元 [3] 公司药物研发进展 - 合作伙伴赛诺菲报告ALS试验未达目标，试验药物DNL788也在进行多发性硬化症试验，该失败给公司股价带来压力 [4] - 公司运输载体（TV）项目受关注，旨在突破血脑屏障，对MPS和额颞叶痴呆等疾病治疗有重要意义 [6][7] - 公司继续招募MPS患者进行2/3期COMPASS研究，预计今年完成 据预测，2030年MPS市场规模将达17亿美元 公司DNL310药物正与依杜硫酸酯酶对照试验，目标是改善药物递送和患者预后 [8][9] - 公司额颞叶痴呆的1/2期研究因修改方案自愿暂停，预计今年恢复 [10] - 公司宣布将剥离临床前小分子药物组合，以优先发展TV平台 [10] 公司财务健康状况 - 融资后，公司现金、现金等价物和有价证券总计约15.3亿美元 流动负债为7798万美元，流动比率约为20.77，流动性强 [11] - 过去一年经营活动净现金使用量为3.5799亿美元，每月现金消耗约2983万美元 鉴于流动资产增加，现金储备可支持较长运营时间，未来12个月再融资可能性小 [12][13] 公司市场情绪 - 公司市值28.8亿美元，规模适中 分析师预计2024年至2026年营收将从7095万美元增至2.1815亿美元 但股价表现落后于SPY，过去一年下跌25.71%，而SPY上涨26.98% [14] - 空头兴趣占流通股的9.07%，显示市场有一定看空情绪 [15] - 机构持股比例达80.60%，有38个新持仓和24个清仓 内部人士过去一年净卖出10573股，持谨慎态度 综合来看，公司市场情绪“尚可” [16]