文章核心观点 Vertex公司在过去几个月取得多项进展，包括CASGEVY获批、多项临床试验数据发布等 公司对2024年充满期待，尤其在疼痛治疗和CF领域有明确规划 VX - 548作为新型止痛药潜力巨大，有望改变疼痛治疗方式并带来社会效益 vanza在CF治疗上表现出色，公司正加速其商业化进程 CASGEVY有治愈相关疾病的潜力，公司积极推进其上市 [3][4][47] 分组1：疼痛治疗药物VX - 548 - 公司近期公布VX - 548急性疼痛III期积极结果，该药物有望成为数十年来首类新型止痛药，相比NSAIDs和阿片类药物，兼具有效性和安全性 [4] - 医生和患者对VX - 548反应积极，公司与约600名医生交流，多数感兴趣并愿意处方 公司还与医院、PBM、支付方、立法者等进行沟通，反馈良好 [5][6][7] - 美国每年约8000万人寻求中重度急性疼痛治疗，对应超10亿治疗日历日和超12.5亿治疗日 约50%处方与手术相关，15%在医院治疗，35%出院后零售，50%为非手术疼痛 [13] - 公司为VX - 548商业化做准备，招聘核心资源，加大预商业化投资，与各方沟通以进入医院处方集 政策对非阿片类止痛药有利，如NOPAIN法案和Alternatives To PAIN法案 [19][20][22] - 公司在疼痛领域有进一步创新计划，包括开发VX - 993的静脉和口服制剂、探索NaV1.8抑制剂与NaV1.7抑制剂联用、尝试开发比VX - 548更优的药物 [28][29][30] 分组2：CF治疗药物vanza - TRIKAFTA是优秀的CF药物，但公司目标是让更多患者达到CFTR功能携带者水平 vanza能更好地使CFTR功能正常化，如使患者汗液氯化物低于60的可能性是TRIKAFTA的两倍，低于30的可能性是3倍 6 - 11岁儿童队列中，95%汗液氯化物低于诊断阈值 安全性与TRIKAFTA相似，且为每日一次用药 [36][38][39] - 公司计划年中提交vanza审批申请，使用优先审评券 预计约6000名停用公司药物的患者可能重新用药，部分现有药物使用者可能会换药 vanza版税低于其他CF产品，对公司有经济益处 [41][42][45] 分组3：基因疗法CASGEVY - CASGEVY是潜在的治愈疗法，适用于约35000名CF和地中海贫血患者，有巨大商业机会 [47] - 患者使用CASGEVY需经历咨询、测试、细胞收集、基因编辑、产品制造、安排手术等多个步骤，每个步骤需数月时间 公司各部门准备就绪，有充足制造能力，正在快速引入授权治疗中心 支付方热情高，报销不是障碍 公司本季度启动首批患者治疗，并将在第一季度更新进展 [48][49][51] 分组4：公司其他在研管线 - 囊性纤维化领域，将提交vanzacaftor申请，期待VX - 522（与Moderna合作的LNP mRNA项目）数据 [53] - 疼痛领域，开展VX - 548腰骶神经根病研究，推进VX - 993静脉制剂及相关研究 [53] - 1型糖尿病领域，将公布VX - 880更多数据，分享免疫抑制和裸细胞项目信息，VX - 264进入试验B部分 [53] - AMKD的VX - 147进入III期，AAT有2个分子进入临床，开始1型强直性肌营养不良VX - 670研究，有首个常染色体显性多囊肾病分子进入研究 [54][55]