文章核心观点 - 89bio宣布启动评估pegozafermin治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）疗效和安全性的3期ENLIGHTEN计划，首个试验已启动，第二个试验预计2024年第二季度启动 [1] 关于MASH疾病 - MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病的更晚期形式，是慢性进行性疾病，脂肪在肝脏堆积最终导致疤痕或纤维化，可引发肝硬化、肝衰竭和肝癌等严重肝脏并发症，还与心血管疾病风险增加有关 [4] - 大多数MASH患者在进展到晚期之前几乎没有症状，疾病常多年甚至数十年未被发现 [4] 关于ENLIGHTEN计划 - 该计划由两项3期全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验组成，评估pegozafermin治疗MASH患者的疗效和安全性 [5] - ENLIGHTEN - Fibrosis试验已启动，预计招募约1000名非肝硬化MASH（纤维化阶段F2 - F3）患者，共同主要终点是在第52周评估纤维化改善1分且MASH无恶化、MASH缓解且纤维化无恶化，旨在支持美国加速批准和欧洲有条件批准 [1][2][5] - ENLIGHTEN - Cirrhosis试验预计2024年第二季度启动，评估pegozafermin治疗代偿性肝硬化（F4）MASH患者的疗效和安全性 [1][6] 关于pegozafermin药物 - pegozafermin是一种专门设计的成纤维细胞生长因子21（FGF21）糖聚乙二醇化类似物，用于治疗MASH和严重高甘油三酯血症（SHTG） [7] - 在临床试验中，pegozafermin对肝脏有直接抗纤维化和抗炎作用，可降低甘油三酯水平、改善胰岛素抵抗和血糖控制，并具有良好的安全性和耐受性 [7] - 该药物获得FDA治疗伴有纤维化MASH的突破性疗法认定（BTD），正推进MASH的3期ENLIGHTEN试验计划和SHTG的3期ENTRUST试验 [7][8] 关于89bio公司 - 89bio是一家临床阶段生物制药公司，致力于为缺乏最佳治疗方案的肝脏和心脏代谢疾病患者开发一流疗法，专注于推进主要候选药物pegozafermin的临床开发 [9] - 公司总部位于旧金山，可访问www.89bio.com或在LinkedIn上关注该公司获取更多信息 [10]