文章核心观点 - 公司公布其专有腺相关病毒（AAV）衣壳变体STAC - BBB的临床前数据，该变体在临床相关剂量静脉注射时表现出色，有望助力开发治疗多种神经系统疾病的基因组药物，公司也计划将其用于相关项目 [1][2] 分组1：STAC - BBB临床前数据亮点 - 广泛的大脑覆盖：能强力穿透血脑屏障，在大脑包括与人类神经疾病相关的关键区域实现广泛转基因表达 [4] - 行业领先的脑趋向性：在神经元中的转基因表达比基准衣壳AAV9高700倍，优于其他已知神经趋向性衣壳变体 [5] - 所有动物中广泛的神经元转导：介导锌指负载在神经元中强力表达，结果呈剂量依赖性且在所有实验动物中一致 [6] - 对靶基因的强力和广泛抑制：能抑制关键脑区的朊病毒和tau基因，显示出改变疾病进展的潜力 [7] - 理想的肝脏和其他外周器官脱靶：衣壳生物分布富集于中枢神经系统，减少在肝脏、背根神经节和其他外周器官的分布 [8] - 良好的安全性：在实验动物中耐受性良好，未发现与治疗相关的明显病理现象 [9] - 可规模化生产：能用标准细胞培养和纯化工艺进行商业规模生产，可使用已知赋形剂溶解，能用现有分析方法表征 [10] 分组2：公司项目计划 - 预计2024年第四季度提交针对慢性神经性疼痛的Nav1.7项目的新药研究申请（IND），2025年第四季度提交朊病毒疾病项目的临床试验申请（CTA），最早2025年第四季度提交tau项目的IND申请，均取决于额外资金情况 [11] - 计划将新型STAC - BBB衣壳用于其全资拥有的朊病毒疾病和tauopathy项目，还可能重启多个此前暂停的神经学表观遗传调控项目 [2] 分组3：其他信息 - 公司管理团队将于3月13日下午4:30（东部时间）召开电话会议讨论结果，参与者可通过链接注册和接入会议，会议直播和回放链接可在公司网站投资者和媒体板块找到 [12][13][14] - 公司是一家致力于将科学转化为治疗严重神经系统疾病药物的基因组医学公司，其锌指表观遗传调节剂适合治疗神经系统疾病，衣壳发现平台可拓展递送范围 [15] - 公司管线包括多个合作项目和有合作及投资机会的项目，可访问公司网站及社交媒体了解更多信息 [16]